Serge Braun : "Grâce au Téléthon, aujourd'hui, tout est possible !"

Paris Match. Qu’est-ce que la thérapie génique ?
Serge Braun. C’est un traitement qui consiste à administrer un gène, un morceau d’ADN à un organisme, pour soigner une maladie qu’elle soit génétique ou non. Pour administrer des gènes, il faut un transporteur qu’on appelle un vecteur. Une enveloppe qui soit capable de rentrer dans une cellule. Les virus ont cette propriété. Ils sont eux-mêmes modifiés génétiquement pour devenir inoffensifs. En devenant le vecteur du gène, ils se transforment en médicaments.

Comment la thérapie génique est-elle devenue une piste de recherche ?
Lorsqu’on parle de maladies génétiques, et c’est notamment le cas dans le cadre du téléthon, elle est la voie logique et privilégiée, même si elle n’est pas la seule. Qui dit maladie génétique, dit gène déficient. Dans une voiture, si une pièce est cassée ou abîmée, on va essayer de la remplacer. Dans un organisme, si un gène est déficient, on va essayer de le substituer ou de le modifier.

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Combien de temps faut-il pour mettre au point un traitement efficace ?
En règle générale, pour mettre au point un médicament traditionnel, il faut au moins 20 ans. Quand il s’agit d’une nouvelle famille de médicament, comme peut l’être la thérapie génique, il faut une génération minimum, soit 25 à 30 ans. Les premiers essais ont débuté dans les années 1990. Aujourd’hui, certains de ces tests ont été reconnus comme efficaces. Ils ont reçu une autorisation de mise sur le marché.

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Armand
Armand DR

Le premier succès mondial en la matière concerne la guérison des bébés-bulles. Armand, un jeune Français de 18 ans, sera d’ailleurs l’un des témoins ce week-end durant le téléthon diffusé sur France Télévision. Pouvez-vous nous en dire plus ?
Les bébés-bulles sont des enfants qui ont un déficit sévère de leur système immunitaire. Ils possèdent un gène déficient qui ne leur permettent pas de fabriquer des globules blancs pour lutter contre les infections. Il faut les placer immédiatement dans une bulle, d’où leur surnom, pour les protéger de toute agression de virus, bactéries, microbes… Leur espérance de vie était de quelques mois à quelques années. Grâce à une thérapie génique mise en place très tôt, ces enfants ont aujourd’hui une vie normale. Armand a été l’un des pionniers à en bénéficier, il y a 18 ans. Aujourd’hui, c’est un jeune étudiant comme tous les autres.

Concrètement, comment cela s’est déroulé en ce qui le concerne ?
On lui a prélevé de la moelle osseuse, là où se fabriquent les globules blancs. On l’a placée dans une boite et mise en présence du bon gène ce qui a permis la culture de cellules corrigées. Ensuite, on a réimplanté cette moelle au patient. En quelques semaines, son système immunitaire a pu se construire. les enfants, traités ainsi, sont considérés comme guéris.

Cette victoire a-t-elle permis d’envisager de soigner d’autres maladies ?
Les avancées sur les traitements des bébés-bulles ont donné naissance à d’autres applications. Notamment en ce qui concerne les maladies du sang, les maladies des globules rouges, comme la drépanocytose ou la bêta-thalassémie qui sont des maladies génétiques, mais aussi pour d’autres maladies non génétiques, dans le traitement des cancers, comme les lymphomes.

Lors du Téléthon, nous montrerons des résultats spectaculaires sur des essais

Chonthicha
Chonthicha DR

C’est le cas d’une jeune fille, Chonticha qui souffrait d’une maladie du sang et qui sera également un témoin clé ce week-end…
Chonticha a 21 ans. Elle est atteinte d’une bêta-thalassémie, qui nécessite, pour survivre, de transfusions sanguines très régulières. Chonticha, a bénéficié à 17 ans, d’un traitement de thérapie génique. Elle n’a plus besoin de transfusions sanguines.

A quel point ces thérapies géniques, validées ouvrent-elles les champs des possibles ?
Actuellement, la recherche planche sur des vecteurs capables, en étant injectés dans le sang, d’entrer dans des organes : muscle, foie, cœur, moelle épinière… Lors du Téléthon, nous montrerons des résultats spectaculaires sur des essais. Ana Buj-Bello, chercheuse pour le Généthon a développé une thérapie génique pour traiter la myopathie myotubulaire, une maladie rare neuromusculaire. Les bébés atteints ne peuvent pas bouger. Ils ne savent pas tenir leur tête, ni s’assoir. Parfois il leur faut une assistance respiratoire. Ces enfants ont une espérance de vie de 18 mois. On a injecté un virus modifié dans le sang de quelques enfants en septembre, aux États-Unis. Ce virus doté du bon gène a la capacité de rentrer de façon efficace dans leurs muscles. Trois mois après l’injection, les premiers bébés traités tiennent assis seuls et attrapent des objets, des gestes impensables chez ces enfants jusqu’à présent. Nous diffuserons des images avant et après le traitement : c’est le jour et la nuit. Huit enfants sont déjà traités et 12 au total devraient l’être, dont un petit Français. Il a fallu 8 ans de travaux et 12 millions d’euros pour arriver à développer ce médicament.

En résumé : l’éventail des traitements envisageables s’élargit en permanence…
Cela ne fait que commencer. C’est une vague qui va s’amplifier. Nous sommes au-delà de l’espoir. Nous savons aujourd’hui que tout est possible !

D’où l’importance de continuer à donner au Téléthon.
Tout cela a été initié grâce aux dons effectués au Téléthon. C’est grâce à eux qu’on peut changer le cours des maladies et pas seulement les maladies rares ou génétiques. Le Téléthon est une lumière qu’il faut continuer à faire vivre.

Pour faire un don : composer le 3637 ou telethon.fr

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